核酸医薬関連銘柄
核酸医薬とは
核酸医薬は、DNA（デオキシリボ核酸）やRNA（リボ核酸）の構成成分である核酸（オリゴヌクレオチド）からなる医薬品で遺伝子の発現に直接作用することにより、これまで治療が難しかった病気の治療が可能になると期待されている。
抗体医薬に次ぐ医薬品として注目されており、エイズなどの不治の病も根治させる可能性があると言われている。
がん治療の分野にもおいても最近良く耳にする遺伝子治療とならび核酸医薬も良い効果を発揮するのではないかと大きな期待が寄せられている。
バイオ関連銘柄の中でも特にこの２つ、遺伝子治療関連銘柄と核酸医薬関連銘柄は押さえておきたい重要テーマと言える。
尚、核酸医薬や遺伝子治療といったバイオ関連技術は専門的なワードなども多く、完全に理解できていない部分もあるのでご容赦下さい。間違いや検討違いな文面があればコメント欄よりご指摘をお願いします。
目次
核酸医薬関連銘柄一覧
| コード | 銘柄名 | 企業情報・業務内容 |
| 2395 | 新日本科学 | 核酸医薬領域のプラットフォーム技術を保有する核酸医薬ベンチャー関連会社（持分法適用会社）のWaVe Life Sciences Pte. Ltd.(以下「WaVe」) を設立し支援する。米国のバイオ市場に強いベンチャーキャピタルから資金やネットワークの支援を受け、核酸医薬事業の安定収益化を目指す。 |
| 4584 | ジーンテクノサイエンス | 核酸医薬品製造技術を持つジーンデザイン社と共同事業契約を締結。ジーンデザインの核酸医薬品製造技術とジーンテクノサイエンスの配列設計ノウハウを融合し、新たな核酸医薬品開発プラットフォームを提供する。 |
| 4571 | ナノキャリア | 核酸医薬デリバリー技術を使った新薬候補が米国で特許査定を受けている。米国バイオ市場での核酸医薬に対する注目度は厚く、今後も核酸医薬関連の話題は耐えないだろう。 |
| 4563 | アンジェス ＭＧ | 塩野義製薬を独占販売会社とした核酸医薬のアトピー性皮膚炎治療薬「NF－κBデコイオリゴ」の臨床を進める。承認申請は2016年中を予定。同社は核酸医薬や遺伝子治療といった最先端のバイオ技術を用いた創薬事業に強い。 |
| 4591 | リボミック | 東大発の創薬ベンチャー。ＲＮＡ（リボ核酸）を利用した分子標的薬（アプタマー医薬）、核酸医薬の開発を専門とする。 |
| 4564 | オンコセラピー・サイエンス | がん治療薬の開発を目的とした大学発のバイオベンチャー企業。ペプチドワクチン、抗体医薬、低分子医薬および核酸医薬など新しい抗がん剤の研究開発を行う。 |
| 7777 | スリー・ディー・マトリックス | 国立がん研究センターと共同で出願していた新規核酸医薬技術（マイクロRNA阻害剤）において、骨肉腫の治療への応用技術が米国で特許承認。がん治療における核酸医薬の研究を複数進めており、国内外での医薬品開発を行う。 |
| 4524 | 森下仁丹 | 核酸医薬の経口DDS製剤化に必要な基盤技術を持つ。（4563）アンジェス ＭＧや同技術を研究する大学院研究所と共同で核酸医薬新技術の開発を行う。 |
| 4151 | 協和醗酵キリン | 脂質ナノ粒子（LNP）を用いて、癌細胞内の標的遺伝子を狙い撃ちする核酸医薬の実用化を進める。2015年より3年以内でヒトへの臨床試験を経て、核酸医薬技術の早期確立を目指す。 |
核酸医薬で治療が可能となる病気
これまで治療不可能とされてきた病も治療が可能となるのではと期待される核酸医薬。現時点でどういった病気の治療へ向け開発が進められているのかを調べてみた。
核酸医薬によるがん治療
遺伝子治療と同じく、核酸医薬もがん治療の分野で複数の研究や臨床試験が進められている。副作用の少ない次世代の抗がん剤として注目されており、乳がんの新しい治療薬、骨肉腫治療への応用などが期待される。
核酸医薬によるアトピー性皮膚炎治療
重症アトピー性皮膚炎の場合、既存の治療法では抵抗性を示す場合もある。そういった患者向けとして新しい概念の治療薬である核酸医薬の実用化が進められている。
核酸医薬による変形性関節症治療
軟骨の形成に働く転写因子のメッセンジャーRNAを（mRNA）を関節内へ届けると変形性関節症の進行を抑制できることが動物モデルで示された。治療に必要な遺伝子の転写のみを調節することで運動器変性疾患に有効な治療が得られる可能性があり、現在治療困難な関節症などの進行抑制、完治が期待される。
核酸医薬品の種類
核酸医薬は構造、標的、機能面などで複数の種類の医薬品に分類される。
アンチセンス核酸
タンパク質をコードしたセンス鎖のRNAと相補な配列の核酸を用いる方法で作られた核酸医薬をアンチセンス核酸という。生体内の疾患関連タンパク質のmRNAやウイルスのゲノムなどが標的となる。
RNA干渉薬（siRNA）
RNA干渉という細胞にもともとあったシステムを利用した方法で作られた核酸医薬をRNA干渉薬という。細胞内に21～23塩基からなる短い二本鎖RNAが入るとこれと相補的な塩基配列を持つRNAが特異的に分解される原理を応用し、タンパク質の発現を抑制する。
核酸アプタマー
15-60塩基の人工的な配列からなる一本鎖のRNAまたはDNA分子による立体構造が抗体のようにタンパク質と特異的に結合しその機能を抑制する。抗体よりもタンパク質への結合性、特異性が高く、化学合成可能で免疫厳正も低いという利点から抗体医薬品に代わる医薬品として期待される核酸医薬。
デコイ核酸
デコイとは「おとり」を指す。デコイ核酸は疾患関連遺伝子などの転写因子結合配列と同じ配列を持つ二本鎖DNAで転写因子をおとりとなってトラップし、目的遺伝子の発現を抑制する。
核酸医薬の市場規模
現在、日本における核酸医薬は開発が進んでいるものが10件以上となっているが、承認数は未だ0件。従って市場規模もほぼゼロとなっている。
今後は現在臨床試験中のものに承認がおり、実用化が進むことで市場が急拡大してくるだろうと考えられる。
ゼロに近いものが数億、数十億、数百億、更には数千億市場へと成長していくことを考えれば、核酸医薬関連銘柄もまだまだ狙い目だろう。
核酸医薬関連銘柄の材料は臨床段階の前進、臨床試験の終了と実用化承認、海外で核酸医薬の承認を受けているバイオ企業との提携など様々なものが考えられる。
iPS細胞を用いた再生医療、最新の遺伝子治療、そしてこの核酸医薬も大きな成長が期待されるバイオ事業と言える。
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